日本批准干细胞治疗自闭症，每2到4周一次持续5到10次，静脉一次打入5000万至3亿细胞

 

 

INTRODUCTION

 

 

2025年8月12日，日本厚生劳动省（MHLW）正式批准韩国Biostar干细胞技术研究所研发的“天使干细胞疗法”，可以在日本的临床治疗中用于自闭症谱系障碍（ASD）患者。

这意味着，在ASD这个长期缺乏有效药物、主要依靠康复训练支撑的领域，干细胞疗法第一次获得日本官方的准入机会。

首批治疗将在大阪三一诊所实施，面向的是4岁及以上的确诊患者。按照方案，治疗使用自体脂肪间充质干细胞，取自患者自己的脂肪组织，在专有培养基中扩增。

通过静脉注射回输，每次的细胞剂量在5000万到3亿之间，整个疗程安排5到10次，每次间隔2到4周。

疗程结束三个月后，会用SRS-2（社会反应量表-2）量化社交、沟通、刻板行为等变化，既看安全性，也看效果。

1、为什么用自体脂肪MSC？

很简单——自己的细胞，不会有免疫排斥风险；取材相对骨髓来说简便，扩增技术又成熟。进行干细胞培养的是Nature Cell的专有培养基，这玩意儿在行内相当于“秘制配方”。

Biostar的前期动物实验已经给了底气：这种处理过的细胞，在ASD小鼠模型里能让社交障碍减轻、重复刻板行为减少、焦虑下降，这才敢往临床走。

但很多家长听到“干细胞能治自闭症”第一反应还是——它到底是怎么帮孩子的？

ASD的核心症状太顽固：社交障碍、沟通困难、重复刻板动作，很多孩子从小到大都是这样。康复训练能帮一些，但医学上没有所谓的“特效药”。

研究里发现，一部分ASD患者的免疫系统常年处在“异常模式”，脑部供血不足，神经发育滞后——这些恰好是干细胞擅长的战场：

它能调节免疫，把过度的炎症反应压下来；能分泌血管生成因子，让大脑的“水电供应”恢复；还能释放神经营养因子，激活和修复受损的神经细胞。它不能直接“改掉孩子的性格”，而是先把大脑的地基修好，让神经网络有条件正常运转，行为和认知的改善才有可能跟上来。

2、这些听起来很理论？来看真实的治疗案例。

美国的肯尼斯，两岁被诊断重度自闭症，医生直言他可能一辈子不会开口说话。八岁，他还要穿尿布，词汇量跟三岁小孩差不多，别说对话，连简单交流都难。

母亲一咬牙，把他带去巴拿马做干细胞治疗，那会儿美国还没批。8到12岁，他做了4次，高中又追加4次。

第一次治疗，他就能说完整话了，社交兴趣明显回来了；后面的疗程，异常行为慢慢减少，开始会读书写字，数学、写作成绩追上同龄人，智商硬生生提高了20多分。2017年，他高中毕业，还在考虑是去学一门手艺，还是加入家里的生意。

以色列的一个患儿更极端。重度自闭症合并癫痫和异常脑电图，从5.75岁到9岁，他接受了5次异基因MSC（胎盘+脐带）治疗。

第一次治疗两天后，他情绪放松，开始和兄弟互动；18周后，脑电图恢复正常，癫痫消失，语言能力突飞猛进，第一次能用完整句子说话。

接下来的治疗让他的运动协调、认知水平、情绪管理、社交主动性全都上了一个台阶，最终在ATEC和SRS-2评分中回到正常区间。期间虽然出现过短暂发热，但很快缓解，没有严重副作用。

3、听起来很振奋？行内人会建议不要太狂热。

第一，这些都是个案或小样本结果，不代表所有ASD患者都能复制同样的变化；

第二，疗效能保持多久、长期安全性怎么样，没有大样本+长随访的数据，没人敢拍胸脯；

第三，哪怕方案看起来一样，不同孩子的体质、病程、并发症，都有可能会让结果有差别。

不过日本这次的批准，等于在政策层面开了一个口子，可能会带动东亚甚至更多地区跟进。后面你可能会看到更细分的策略——比如针对免疫异常型ASD用这一套，脑血流不足型ASD用另一套。

技术环节也有优化空间，从培养基升级到细胞预处理，从剂量微调到输注方式变化，甚至会出现“组合拳”疗法，去追求更稳、更持久的效果。

现在，它还只是从实验室走到部分临床现场的“新选手”，政策松绑、技术积累、早期临床信号，这些都是加分项。但真要走进更多家庭，还得看硬数据—多中心、大样本、长时间随访的那种硬数据。

家长的热情可以有，但决策必须基于证据，而不是一两个励志故事。对行业来说，这是个值得下场的赛道；对家庭来说，冷静评估，或许才是现在最稳的姿势。

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